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2017年，FDA針對再生醫學發布了全面的政策指南（comprehensive policy framework for regenerative medicine），囊括了加快產品開發的多種策略，例如突破性治療認定、再生醫學先進療法認定（RMAT）。作為再生醫學的關鍵組成，基因療法在革新傳統醫療范式、產生長久效益等方面有著得天獨厚的優勢。

2018年7月11日，FDA發布6項科學指南，有望作為基因療法的開發、審查和批準等全面監管框架的基石，幫助基因療法以符合有效性、安全性的“黃金標準”進入市場，惠及患者。

基因治療：現狀

不同于市場上絕大多數藥物，基因療法的目的是糾正引發疾病的致病基因，它的出現讓很多嚴重疾病有了治愈的希望，包括癌癥、血友病、遺傳性視網膜病變、脊髓性肌萎縮癥等。2017年，FDA先后批準3款基因治療產品（兩款CAR-T療法Kymriah和Yescarta、“靶向遺傳學眼疾突變”的基因療法LUXTURNA），彰顯了這一領域的快速發展。

Informa Pharma Inligence發布的新數據顯示，目前有729種基因療法在研，其中近1/3處于臨床前期，多針對腫瘤、心血管疾病、傳染性疾病等。Informa Pharma Inligence預估，未來針對基因療法的臨床試驗、數量都將增加。

隨著運輸基因盒（gene cassettes）的載體的發展，基因治療進入一個關鍵點。安全有效是藥物上市的“不二法寶”，在此之前，需要弄清楚工作的機制，明確工作的時間以及可能的副作用。然而，與傳統藥物不同，基因治療產品在質量、反應持久性上面臨著更大的挑戰。而且，這些問題在常規的臨床試驗中可能無法得到充分的回答。

圖片來源：網絡

FDA：變通之策

基因治療初是針對毀滅性疾病（多數缺乏有效的治療手段）的。FDA一直愿意接受更多的不確定性，以便患者能夠及時得到有希望的治療方法。當涉及到基因治療等新技術時，FDA會啟動新的監管程序，以應對這些療法*的挑戰。

FDA認為，對于一些基因療法產品，我們可能需要在審批時容納某種程度的不確定性。例如，在某些情況下，治療的長期持久性在批準時仍然沒有明確的答案。在這種情況下，醫藥企業通常需要在上市后依然進行相關臨床試驗，稱為4期臨床試驗，以確保藥物的療效。

FDA強調，即便在某些問題上可能存在不確定性，我們也需要確保患者的安全，并充分說明產品潛在的風險和效果。

6大指南

首先，FDA發布了3份關于特定疾病的基因治療研發的新指南（草案）。這是基因療法領域的*，預示著這一領域的前景。同時，除了研發和臨床試驗，FDA還針對基因治療產品的生產問題制定了3份指導方針，囊括了眾多反饋意見。

1、 治療血友病

Human Gene Therapy for hemophilia guidance

目前，正在開發的血友病基因治療產品有望“一勞永逸”——單次治療可以讓患者體內長期表達缺失或者異常的凝血因子。這一改變可以減少或者取消患者對凝血因子替代品的需要。為確保這類產品的研發途徑，FDA發布了這一份新的指南草案。一旦終定稿，這份指南將為血友病基因治療產品的開發提供臨床前以及臨床試驗設計的建議。此外，指南還對“替代終點”（surrogate endpoints）提出了建議，適用于加快審批新產品。

2、 治療視網膜疾病

Human Gene Therapy for Retinal Disorders guidance

基因治療應用的一大熱門領域是視網膜疾病。目前美國針對視網膜疾病的基因治療產品在臨床試驗中通常是通過玻璃體腔內注射（intravitreal injections）或者視網膜下注射。某些情況下，基因治療產品會被封裝在要植入眼內的裝置中。在FDA發布的針對視網膜疾病基因治療的指南草案中，他們將著重于特殊問題，為產品研發、臨床前測試和臨床試驗設計提供相關建議。

3、 治療罕見病

Human Gene Therapy for Rare Diseases guidance

在美國，罕見病是指患病人數少于20萬的疾病。根據美國國立衛生研究院（NIH）發布的數據，近7000種罕見病影響著超2500萬美國人的健康和生命。其中，約80％的罕見病是由單基因缺陷引起的，約一半的罕見病發病于兒童期。遺憾的是，多數罕見病都缺乏有效的治療手段。

同樣， FDA在發布的針對罕見病基因治療的指南草案中，對這類基因療法產品的研發、臨床前、臨床期設計等方面提供了建議。這份指南的目的在于幫助申報者設計臨床開發項目，包括試驗規模、潛在的可行性、安全性、有效性等問題。

4、 《人類基因療法新藥申請（INDs）的化學、制造和控制（CMC）信息》

Chemistry, Manufacturing, and Control (CMC) Information for Human Gene Therapy Investigational New Drug Applications (INDs)

這份指南旨在為申辦方提供關于基因治療產品的安全性、均一性、質量、純度和有效性等支持信息的建議，適用于人類基因療法，以及含有人類基因療法的產品與藥物或裝置的組合。

5、 《在產品生產、患者隨訪期間，測試基于逆轉錄病毒的基因治療產品的病毒復制能力》

Testing of Retroviral Vector-Based Gene Therapy Products for Replication Competent Retrovirus (RCR) during Product Manufacture and Patient Follow-up

這份指南適用于基于逆轉錄病毒的基因治療，為其產品制造以及患者隨訪期間提供關于逆轉錄病毒PCR的建議。具體而言，該指南建議明確需要測試的材料和數量，此外，還對一般測試方法提供了建議。

6、 《人類基因治療產品給藥的長期隨訪》

Long Term Follow-Up After Administration of Human Gene Therapy Products

后一份指南將為新療法的長期隨訪（LTFU）觀察性研究提供建議，以便關于產品給藥后延遲不良事件的數據。因為新技術平臺本身的一些額外不確定性、以及治療效果的有效性、脫靶效應等問題，所以基因療法在上市后依然需要長期的隨訪調查。指南囊括了產品特征、患者相關因素以及評估長期隨訪所需的臨床前和臨床數據，指南還說明了上市后有效隨訪的信息。

一旦終定稿，這些指南草案將取代FDA在2008年4月（CMC）和2006年11月（RCR和LTFU）發布的更早版本的指南。

希望

基因治療是很多疑難雜癥的新希望，其中一些產品甚至于可以改變現有醫療實踐的范式，進而挽救一些患者的命運。

FDA希望，基于這些指南的發布，基因治療領域將得到快速發展，從而促進該領域更多安全有效的創新產品進入市場。而且，他們認為，在確保其安全性、有效性的系統框架內支持新技術的發展，有利于繼續提升人們對這一新興醫學領域的信心。

責編：風鈴

參考資料：

Statement from FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D. on agency’s efforts to advance development of gene therapies