①.建立生物模型。在基因功能，代謝途徑等研究中模型生物的建立非常重要。基因敲除技術(shù)就常常用于建立某種特定基因缺失的生物模型，從而進(jìn)行相關(guān)的研究。這些模型可以是細(xì)胞，也可以是完整的動(dòng)植物或微生物個(gè)體。zui常見的是小鼠，家兔、豬、線蟲、酵母和擬南芥等的基因敲除模型也常見于報(bào)道。

②.疾病的分子機(jī)理研究和疾病的基因治療。通過基因敲除技術(shù)可以確定特定基因的性質(zhì)以及研究它對(duì)機(jī)體的影響。這無論是對(duì)了解疾病的根源或者是尋找基因治療的靶目標(biāo)都有重大的意義。

③.提供廉價(jià)的異種移植器官。*，器官來源往往是人體器官移植的一大制約因素，而大量廉價(jià)的異種生物如豬等的器官卻不能用于人體。這是因?yàn)楫愒瓷锏幕驎?huì)產(chǎn)生一些能引起人體強(qiáng)烈免疫排斥的異源分子，如果能將產(chǎn)生這些異源分子的基因敲除，那么動(dòng)物的器官將能用于人體的疾病治療，這將為患者帶來具大的福音。如：PPL Therapeutics 公司于1999 年已成功地在豬的體細(xì)胞中用基因敲除技術(shù)敲除了α-1，3GT 基因。使每只豬都缺乏產(chǎn)生a1-3半乳糖基轉(zhuǎn)移酶的基因的2個(gè)拷貝。這些酶在細(xì)胞表面產(chǎn)生一種糖分子，人體的免疫系統(tǒng)可以立即辨認(rèn)出這種糖分子為異源性，從而引發(fā)超急性免疫排斥反應(yīng)。在缺乏這種酶的情況下，超急性排斥反應(yīng)即不會(huì)再發(fā)生[10]。

④.免疫學(xué)中的應(yīng)用。同異源器官移植相似，異源的抗體用于人體時(shí)或多或少會(huì)有一定的免疫排斥，使得人用抗體類藥物的和應(yīng)用受阻。而如果將動(dòng)物免疫分子基因敲除，換以人的相應(yīng)基因，那么將產(chǎn)生人的抗體，從而解決人源抗體的問題。

⑤改造生物、培育新的生物品種。細(xì)菌的基因工程技術(shù)是本世紀(jì)分子生物學(xué)*的一個(gè)重大突破，而基因敲除技術(shù)則可能是遺傳工程中的另一重大飛躍。它為定向改造生物，培育新型生物提供了重要的。