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基因增強(qiáng)療法是一種眼部基因轉(zhuǎn)移方法，用于治療當(dāng)存在遺 傳性疾病時(shí)，由于功能蛋白表現(xiàn)不足而導(dǎo)致的常染色體隱性 或X連鎖性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良。1,2對(duì)于視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良，遺傳 缺陷會(huì)導(dǎo)致特定的視覺(jué)障礙（例如，先天性色覺(jué)缺陷、全色 盲、先天性靜止性夜盲等）和/或視網(wǎng)膜退化（例如，光感 受器營(yíng)養(yǎng)不良、黃斑營(yíng)養(yǎng)不良、脈絡(luò)膜營(yíng)養(yǎng)不良和玻璃體視 網(wǎng)膜綜合征）。當(dāng)沒(méi)有顯性負(fù)性競(jìng)爭(zhēng)或沉默效應(yīng)時(shí)，治療載 體的轉(zhuǎn)染可以恢復(fù)一個(gè)或多個(gè)組織表現(xiàn)功能性蛋白產(chǎn)物的能 力，這可以恢復(fù)視覺(jué)功能或防止解剖學(xué)惡化。3,4已經(jīng)嘗試了 多種眼部基因轉(zhuǎn)移方法，包括玻璃體內(nèi)、脈絡(luò)膜上和視網(wǎng)膜 下，這些方法的適用性取決于載體對(duì)目標(biāo)組織的可及性和趨 向性、期望治療區(qū)域的位置、大小和分布、對(duì)非目標(biāo)轉(zhuǎn)染的 擔(dān)憂(yōu)，以及利用眼睛的免疫特權(quán)以防止有害的醫(yī)源性炎癥反 應(yīng)的必要性。

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