化工儀器網手機版
移動端訪問更便捷
今日焦點 Today's Focus
查看更多+-
干貨滿滿！“紅外熱像技術在石化行業氣體檢測中的創新與應用”線上會議報名開啟
2025年5月28日14:00，化工儀器網聯合燧石技術([詳細]
熱門視頻 Popular videoS
查看更多+
專題
專題
最新產品 Latest productS
查看更多+
國家藥監局發文，罕見病用藥、兒童用藥再次被提及
2022年06月28日 14:36:55
來源：制藥網 點擊量：3340
近日，國家藥監局發布《關于進一步加強外資企業服務工作的通知》(以下簡稱《通知》)。其中明確堅持以臨床價值為導向，在確保安全性、有效性和質量可控性的前提下，加快臨床急需境外新藥、罕見病用藥、兒童用藥、重大傳染病用藥等上市速度。
【化工儀器網 行業百態】近日，國家藥監局發布《關于進一步加強外資企業服務工作的通知》(以下簡稱《通知》)。其中明確堅持以臨床價值為導向，在確保安全性、有效性和質量可控性的前提下，加快臨床急需境外新藥、罕見病用藥、兒童用藥、重大傳染病用藥等上市速度。
從文件可以看到，罕見病用藥、兒童用藥再次被提及。
不久前，新一輪醫保談判拉開序幕，根據新一年的方案，2022醫保目錄調整明確將納入兒童藥和罕見病用藥，并且與其他類型藥品不同，兒童用藥和罕見病用藥只需在2022年6月30日前經國家藥監部門批準上市并納入相應鼓勵研發目錄清單即可進行申報。這也成為今年醫保談判的一大看點。
在兒童藥方面，有數據顯示，目前全國少年兒童人口占總人口的16%左右，但兒童用藥因兒童患者具有許多特殊性，對應的藥品供給嚴重不足，甚至長期以來靠手掰。其背后的原因主要是門檻高，利潤低，兒童藥品研發動力不足，使得市場上的兒童用藥品種少，劑型少，因此需要政策加強激勵。國家近年來已針對兒童藥制定了一系列政策，包括醫院加強配備兒童用藥、招標采購直接掛網、鼓勵研發、優先審評等。
在罕見病方面，罕見病藥物又稱孤兒藥，目前我國罕見病患者人數已超過2000萬人，每年新增患者超過20萬。不過，因研發困難、受眾較少、價格高昂、推廣困難，國內罕見病市場存在巨大的未滿足的臨床需求，廣大罕見病群體普遍面臨著無藥可用或者有藥難及的困境。
國家醫療保障局自2018年成立以來每年都會對醫保藥品目錄進行一次動態調整，其中納入了不少罕見病用藥，并且納入目錄的藥品數量不斷增加、覆蓋的罕見病病種持續擴大。2021年醫保談判中共有7個罕見病藥品談判成功，價格平均降幅達65%。其中號稱“70萬一針”用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的諾西那生鈉注射液被正式納入醫保，價格降至3萬元左右。SMA是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病，具有進行性、使人衰弱的肌肉萎縮、無力等特征，該類患者的生活質量往往存在很大的挑戰。目前，中國可能約有2萬至3萬SMA患者，且患者普遍面臨無藥可用的情況。渤健諾西那生鈉注射進入醫保談判后，將為這些患者帶來治療選擇，并實現費用減負。這一例子也使得廣大患者對2022年的醫保談判也充滿了期待。
從相關部門對兒童用藥、罕見病藥品的多次強調，可見其對兒童、罕見病患者人群的關切，預計今年的醫保目錄將對兒科用藥和罕見病用藥進行一定的側重，同時也會有更多的進口罕見病用藥、兒童用藥上市，惠及廣大患者群體。
相關閱讀 Related Reading
查看更多+-
從政策導向的深度調整，到前沿技術的蓬勃興起，再到市場需求的深刻轉變，無一不在推動著醫藥行業邁向一個全新的發展階段 。2025-05-20 15:47:30
-
5月14日，國務院辦公廳正式對外發布了《國務院2025年度立法工作計劃》。該計劃明確指出，由市場監管總局以及國家藥監局共同負責起草...2025-05-19 15:18:53
-
在國內，為了加速新藥研發、解決資金需求，眾多醫藥企業也在不斷開展投融資活動，近日就有創芯國際、君合盟等多家企業相繼宣布已完成數千萬...2025-05-19 14:04:19
-
近日，羅氏制藥中國宣布投資20.4億人民幣，并舉行了該投資項目的啟動儀式。這筆投資將用于在滬新建生物制藥生產基地，旨在加強羅氏在中...2025-05-14 11:08:30
-
隨著上市公司2024年年報披露收官，493家醫藥企業成績單揭曉。其中46家藥企2024年凈利潤翻倍，凈利潤增速靠前的10家企業包括...2025-05-13 15:02:32
-
2025年第一季度，中國創新藥license-out交易已有41起，總金額達369.29億美元，即僅3個月，就已接近2023年全年...2025-05-12 14:38:37
版權與免責聲明
- ①凡本網注明“來源：化工儀器網”的所有作品，均為浙江興旺寶明通網絡有限公司-化工儀器網合法擁有版權或有權使用的作品，未經本網授權不得轉載、摘編或利用其他方式使用上述作品。已經本網授權使用作品的，應在授權范圍內使用，并注明“來源：化工儀器網”。違反上述聲明者，本網將追究其相關法律責任。
- ②本網轉載并注明自其他來源（非化工儀器網）的作品，目的在于傳遞更多信息，并不代表本網贊同其觀點和對其真實性負責，不承擔此類作品侵權行為的直接責任及連帶責任。其他媒體、網站或個人從本網轉載時，必須保留本網注明的作品第一來源，并自負版權等法律責任。
- ③如涉及作品內容、版權等問題，請在作品發表之日起一周內與本網聯系，否則視為放棄相關權利。
