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基因“魔剪”進(jìn)一步被證實(shí) 臨床治療效果好
2020年06月05日 11:35:13
來源：化工儀器網(wǎng) 點(diǎn)擊量：5885
基因編輯，大家都對(duì)這個(gè)名詞不陌生，在這個(gè)科技飛速發(fā)展的時(shí)代，基因技術(shù)的神奇確是每個(gè)人都有所耳聞的。基因編輯是一種相對(duì)來說，較為新興的生物技術(shù)，能精確地對(duì)生物體基因組的特定目標(biāo)基因，進(jìn)行修飾。
【化工儀器網(wǎng) 科技前沿】基因編輯，大家都對(duì)這個(gè)名詞不陌生，在這個(gè)科技飛速發(fā)展的時(shí)代，基因技術(shù)的神奇確是每個(gè)人都有所耳聞的。基因編輯是一種相對(duì)來說，較為新興的生物技術(shù)，能精確地對(duì)生物體基因組的特定目標(biāo)基因，進(jìn)行修飾。
發(fā)展之初，開始的基因編輯技術(shù)，只能做到，把外源的或內(nèi)源的基因遺傳物質(zhì)，沒有定向地隨機(jī)插入被試驗(yàn)的宿主基因組中，然后再定點(diǎn)編輯想要編輯的目標(biāo)基因。其實(shí)，這項(xiàng)技術(shù)是依賴于經(jīng)過基因工程改造的核酸酶，也稱“分子剪刀”。這把剪刀可以在基因組中的特定位置，產(chǎn)生位點(diǎn)特異性雙鏈斷裂，從而誘導(dǎo)生物體修復(fù)雙鏈斷裂。
由于在這個(gè)修復(fù)的過程中很容易出錯(cuò)，會(huì)導(dǎo)致靶向突變，而這種靶向突變實(shí)則也就是基因編輯。一直以來，基因編輯技術(shù)由于能夠高效率、有目標(biāo)地對(duì)定點(diǎn)基因組進(jìn)行編輯改變，實(shí)現(xiàn)直接改變病原細(xì)胞結(jié)構(gòu)或自身免疫結(jié)構(gòu)的效果。因此，這項(xiàng)技術(shù)在對(duì)人類細(xì)胞結(jié)構(gòu)的研究、治療、改良等方面，都展示出了無窮的潛力。
認(rèn)識(shí)到基因編輯的強(qiáng)大功能后，人們開始加大力度進(jìn)行投入。近些年，再加上與其相關(guān)技術(shù)的發(fā)展，基因編輯技術(shù)已經(jīng)開始應(yīng)用于基礎(chǔ)理論研究和生產(chǎn)應(yīng)用中。至今，在第三代基因編輯技術(shù)系列中，號(hào)稱為“魔剪”的CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)不斷和各項(xiàng)成果伴隨亮相，加速了人們對(duì)其的了解。
毋庸置疑，這把魔剪已深入應(yīng)用于各種臨床研究中，此前各媒體均有多次報(bào)道。但是，一直以來，基因魔剪技術(shù)的運(yùn)用也都處于研究和實(shí)驗(yàn)階段，并沒有在人身上證明它對(duì)于惡性腫瘤的治療效果。
為了進(jìn)一步證實(shí)CRISPR基因編輯在腫瘤治療領(lǐng)域的可行性，科學(xué)家繼而在患癌者身上進(jìn)行了實(shí)際治療。據(jù)科技日?qǐng)?bào)消息得知，這個(gè)研究成果日前，以論文形式在《自然·醫(yī)學(xué)》在線發(fā)表，展示了CRISPR用于腫瘤治療的人體I期臨床試驗(yàn)結(jié)果。據(jù)悉，該研究的試驗(yàn)對(duì)象是晚期非小細(xì)胞肺癌患者，科學(xué)家通過使用“魔剪”技術(shù)，編輯了非小細(xì)胞肺癌患者T細(xì)胞的PD-1基因，然后再回輸?shù)交颊唧w內(nèi)展開治療。
經(jīng)過專家介紹，目前，已入組的十一例經(jīng)過常規(guī)治療且無效的晚期患者，在接受基因編輯T細(xì)胞回輸治療后，均無出現(xiàn)三級(jí)以上的副作用。更為驚喜的是，這其中有3例接受治療的患者已經(jīng)達(dá)到了近兩個(gè)月的穩(wěn)定的療效。此外，脫靶事件的中位突變頻率僅0.05%。
如今，癌癥是威脅人類生命的一大殺手，化療、放療等常規(guī)腫瘤治療手段，往往都是殺敵一千，自損八百，對(duì)人體免疫系統(tǒng)會(huì)造成較大損傷。隨著腫瘤免疫治療和細(xì)胞治療時(shí)代的開啟，盡快開發(fā)創(chuàng)新的細(xì)胞生物治療技術(shù)和產(chǎn)品也成為腫瘤患者和臨床專家的共同期待。
那么，此番治療已經(jīng)證明了CRISPR基因編輯在腫瘤治療領(lǐng)域的可行性，人們能否用這種前沿的基因編輯技術(shù)直接對(duì)抗惡性腫瘤呢？這些巨大的風(fēng)險(xiǎn)基因編輯是如何保證臨床試驗(yàn)的準(zhǔn)確性的呢？如果企業(yè)一旦剪錯(cuò)了一個(gè)基因，就容易導(dǎo)致出現(xiàn)脫靶風(fēng)險(xiǎn)。所以，人們需要在操作中更加謹(jǐn)慎，注意這種風(fēng)險(xiǎn)的主要表現(xiàn)為生殖細(xì)胞和胚胎干細(xì)胞編輯，并為癌癥編輯成熟T細(xì)胞成體細(xì)胞方面的治療，如此，這種技術(shù)的臨床風(fēng)險(xiǎn)要小得多。
希望未來，基因編輯技術(shù)隨著工藝流程的進(jìn)一步優(yōu)化，精度可以更好把控，并且，用于治療的成本也可以明顯下降。相信基因編輯技術(shù)不會(huì)令人們失望，將成為人們戰(zhàn)勝病魔的利器。
資料來源：科技日?qǐng)?bào)、百度百科
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